식품의약품안전처는 골수섬유증 치료제(중증 희귀 혈액암 치료제) '옴짜라정'(GSK)을 희귀약으로 지난 24일 허가했다.

모멜로티닙염산염수화물 성분 옴짜라는 빈혈이 있는 성인의 중간 위험군이나, 고위험군의 골수섬유증(일차성 골수섬유증 및 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 사용된다. 

옴짜라는 임상(3상) 결과 성인 골수섬유증 환자에게서 비장 비대 개선 등 주요 증상에 대한 치료와 더불어 빈혈 환자의 수혈 의존도를 낮추는 임상적 효능 등이 입증돼 국내에도 이 3상을 근거로 허가를 받았다. 

이 약은 골수 세포의 과도한 증식 및 섬유화에 관여하는 ‘야누스 인산화 효소(JAK)'에 결합, 치료 효과를 나타내며, 또한 골수섬유증 환자에게서 빈혈을 일으키는 액티빈 A 수용체 1형(Activin A receptor type 1)을 억제, 빈혈 증상을 완화함으로써 빈혈이 있는 골수섬유증 환자에게 새 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다고 식약처는 밝혔다. 

골수섬유증은 골수 증식 종양 일종으로, 조혈 기능을 맡는 골수 조직에 섬유화가 진행돼 혈액을 만드는 기능이 떨어지는 중증 혈액암으로 보고됐다.