신약 개발 국내 바이오벤처 GNT파마(대표 곽병주)는 플랫폼 신약후보물질 ‘크리스데살라진’의 자가면역질환 치료용 조성물 및 방법에 대한 국내 특허 등록이 결정됐다고 25일 밝혔다. 

이번 특허 등록 결정으로 크리스데살라진의 적응증은 알츠하이머병과 루게릭병 등 퇴행성 뇌질환, 만성폐쇄성폐질환(COPD)과 천식 등 호흡기질환에 이어 전신성 홍반성 루푸스와 다발성경화증 등 자가면역질환으로 확장됐다. 

자가면역질환은 면역계 오작동으로 정상적 세포, 조직, 기관을 공격, 인체 기능을 약화하고 생명을 위협하는 심각한 질환이며, 전신성 홍반성 루푸스와 다발성경화증, 류마티스관절염, 1형 당뇨병 등 80개 이상 자가면역질환(세계 인구 10명 중 1명 발병)이 보고됐다.

치료제로 스테로이드, 비스테로이드성 소염제, 면역 억제제, 진통제 등이 사용되고 있지만, 증상 완화에 그칠 뿐 아니라 장기 복용 시 면역계, 소화기계, 심혈관계 등에 여러 부작용을 일으킬 수 있는 것으로 지적됐다. 

반면 'mPGES-1'을 억제, 염증 인자 'PGE₂' 생성을 차단시키는 크리스데살라진은 장기 복용 때에도 심각한 부작용이 보이지 않았고, 강력한 항산화 작용을 통해 자가면역질환에서 나타나는 세포 및 조직 손상을 막을 가능성이 있다고 이 회사는 설명했다.

회사 연구진과 서울대 수의대 윤화영 교수팀은 크리스데살라진이 전신성 홍반성 루푸스와 다발성경화증 동물모델에서 효과가 있는지 확인했는데, 연구 결과 과도한 면역반응으로부터 비정상적으로 증가한 비장 크기와 염증성 사이토카인이 크리스데살라진 투약 후 유의적으로 줄었고, 자가면역반응에 관여하는 조절 T세포와 대식세포의 균형(면역세포)이 조절된 것으로 입증됐다고 강조했다. <아래 그래프 등 참조> 

자료 : GNT파마

이 회사 애니멀 헬스 사업본부 이진환 본부장은 “크리스데살라진을 주성분으로 하는 ‘제다큐어’는 2021년 반려견 인지기능장애증후군 치료제로 발매돼 현재 1,900여개 동물병원에서 처방돼 약효와 안전성이 검증되고 있다”며 “자가면역질환에서의 약효 검증으로 적응증이 계속 확장되고 있는 만큼 제다큐어가 동물용약 시장에서 블록버스터 신약이 될 것"이라고 기대했다.

글로벌 시장조사기관 리서치&마켓에 따르면 전 세계 자가면역질환 치료제 시장은 내년까지 1,530억달러(약 200조원) 규모로 성장할 것으로 전망됐다.

이 회사 곽 대표(연세대 생명과학부 겸임교수)는 "크리스데살라진은 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 완료한 임상 1상에서 안전성이 검증됨에 따라 연내에 인지기능장애와 일상활동장애가 있는 중증 알츠하이머병 환자를 대상으로 2상을 실시할 예정”이라며 “확인된 추가 적응증에 대해서도 비임상과 임상을 연계하는 정밀 임상시험을 신속히 진행해 2030년까지 글로벌 시장 진출을 위해 모든 역량을 쏟을 것”이라고 말했다.