유한양행의 고셔병 치료 신약후보물질 'YH35995'가 최근 식품의약품안전처로부터 임상 승인되며 1상이 시작된다.

식약처는 건강한 성인 남성을 대상으로 먹는 신약물질 YH35995의 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 단회 및 반복 투여, 단계적 증량 1상을 지난달 28일 승인했다.

자료 : 식약처

1상은 차의과대분당차병원에서 진행된다. 

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide SynthaseㆍGCS) 억제제로써, 기질감소치료법(Substrate Reduction Therapy·SRT)과 연관된 저분자 화합물로 평가받는다.

임상 이전 단계인 비임상 결과 효능 및 안전성이 입증됐다.

혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier·BBB)을 투과할 수 있도록 개발되고 있는 YH35995는 BBB 高투과율과 기존약보다 뇌에서의 GL1 수치를 억제시킨 것으로 나타났다.

이 물질은 6년 전 GC녹십자로부터 기술 이전된 바 있다.

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 발생되는 리소좀축적질환(LSD)인데, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 생길 수 있는 유전성 희귀질환으로 보고됐다.