유한양행 '먹는 고셔병 신약' 1상…비임상 효능, 분당차병원 임상후보물질 'YH35995' 식약처 성인 남성 1상 승인
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![]() 자료 : 식약처 |
1상은 차의과대분당차병원에서 진행된다.
YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(Glucosylceramide SynthaseㆍGCS) 억제제로써, 기질감소치료법(Substrate Reduction Therapy·SRT)과 연관된 저분자 화합물로 평가받는다.
임상 이전 단계인 비임상 결과 효능 및 안전성이 입증됐다.
혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier·BBB)을 투과할 수 있도록 개발되고 있는 YH35995는 BBB 高투과율과 기존약보다 뇌에서의 GL1 수치를 억제시킨 것으로 나타났다.
이 물질은 6년 전 GC녹십자로부터 기술 이전된 바 있다.
고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 발생되는 리소좀축적질환(LSD)인데, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 생길 수 있는 유전성 희귀질환으로 보고됐다.