식품의약품안전처는 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증 치료에 사용되는 희귀약(효소 대체) ‘젠포자임주'(사노피)를 25일 허가했다. 

올리푸다제알파 성분인 이 희귀약은 유전자재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소, 증상을 완화시키는 것으로 나타났다고 식약처는 밝혔다. 

산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD)은 산성 스핑고미엘린분해효소의 활성 감소로 비장, 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 축적돼 간장과 비장의 비대, 폐질환 등이 발생되는 질환으로 보고됐다. 

이에 이 희귀약은 소아 및 성인 환자에게서 ASMD의 비-중추신경계(non-CNS) 증상 치료를 위한 효소 대체 요법이라고 식약처는 설명했다.