대웅제약(대표 전승호·이창재)은 세계 첫 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 ‘베르시포로신(DWN12088)’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀약으로 추가 지정 받았다고 29일 밝혔다.

베르시포로신은 5년 전 미식품의약국(FDA) 희귀약으로, 2년 전 FDA로부터 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정된 바 있다. 

회사에 따르면 베르시포로신은 'PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 후보물질'로, 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소, 섬유증 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제시키는 기전이며, 다만 인체는 콜라겐 부족 시 심혈관질환 등 각종 질병으로 사망에 이를 수도 있는데, 베르시포로신은 환자 생명 유지에 필요한 범위까지만 콜라겐 생성을 억제, 폐섬유화를 완화해준다. 

자료 : 대웅제약

회사 측은 작년 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 논문을 발표, 이 기전을 규명하기도 했다.

베르시포로신은 한국 및 호주에서 진행된 다수 임상 1상에서 총 162명의 건강인들을 대상으로 안전성과 약동학적 특성이 확인됐고, 현재 한국 및 미국에서 다국가 2상이 진행되고 있다고 이 회사는 설명했다.

글로벌 시장 조사 기관 리서치앤마켓(Research And Markets)에 따르면 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 해마다 8%의 고성장률을 보이며, 2030년 75억달러(약 10조원)에 이를 전망이다. 

희귀약 지정(Orphan Drug Designation·ODD)은 희귀난치성 질환 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.

EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자들에게 상당한 혜택(Significant Benefit)이 예상되는 후보물질을 희귀약으로 지정 중으로, 이 지정된 후보물질은 임상시험에 대한 과학적 조언 제공, 허가 수수료 감면, 약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권이 인정된다.

특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis·IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만명당 13명 정도 발생되고, 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않는 치명적 질환이지만, 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실히 요구되고 있다.

전 대표는 “대웅제약이 세계 처음으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신은 지난해 중화권 기술 수출에 성공하는 등 임상 단계부터 세계적 관심을 받고 있다”며 “이번 EMA 희귀약 지정을 계기로 희귀질환인 특발성 폐섬유증으로 고통받고 있는 환자들에게 신속히 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더 매진할 것"이라고 말했다.