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공동 개발 '산필리포증후군藥' FDA 1상 승인·패스트트랙 지정 신청

GC녹십자·노벨파마, 희귀 중증질환 약물 'GC1130A' 개발 가속화…국내·日에도 임상 진행 계획

구연수 master@newsmac.co.kr | 기사입력 2024/04/23 [09:23]

공동 개발 '산필리포증후군藥' FDA 1상 승인·패스트트랙 지정 신청

GC녹십자·노벨파마, 희귀 중증질환 약물 'GC1130A' 개발 가속화…국내·日에도 임상 진행 계획

구연수 master@newsmac.co.kr | 입력 : 2024/04/23 [09:23]

GC녹십자(대표 허은철)는 미식품의약국(FDA)에 노벨파마(대표 박찬호)와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대한 임상 1상 계획서(IND) 승인과 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다고 22일 밝혔다. 

 

이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 GC1130A의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.

 

이 회사는 미국을 시작으로 국내 및 일본에도 글로벌 임상시험을 진행할 계획으로, 1상을 통해 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이라고 설명했다. 

 

패스트트랙은 FDA가 미충족 의료 수요가 큰 중증질환에 대해 약물 개발을 가속화하기 위해 만든 제도로, (패스트트랙으로) 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있게 된다.

 

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적으로 손상되는 열성 유전질환이고, 심각한 뇌손상이 주요 증상으로 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀병으로 보고됐다.

 

아직 허가된 치료제가 없다. 

회사에 따르면 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에선 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)가 개발되고 있는데, 이 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 FDA에서 희귀약(ODD)과 소아희귀약(RPDD) 지정을 받았으며, 최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 ODD로 지정된 바 있다.

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