식품의약품안전처는 '벤라리주맙(주사제)'과 '펜플루라민(액제)'을 희귀약으로 새롭게 지정했다고 지난 7일 공고했다. 

벤라리주맙은 성인에게서 다발혈관염을 동반한 호산구육아종증(EGPA) 치료에, 펜틀루라민은 뇌전증 포함 신경장애와 연관된 드라벳증후군 치료에 각각 쓰인다. 

희귀약으로 신규 지정된 벤라리주맙은 아스트라제네카(AZ), 펜플루라민은 UCB가 개발한 제제로 나타났다.

희귀약 신규 지정 약물 <자료 : 식약처>

식약처는 개발단계 희귀약으로 두 주사제를 최근 지정하기도 했다.

두 주사제는 진행성 핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'(젬백스&카엘)'와 소아 성장호르몬 결핍증 'GX-H9'(한독)으로, 벤라리주맙 및 펜플루라민과 함께 신속심사 대상에 올랐다.

PSP는 파킨슨병 관련 신경퇴행성 질환이며, GV1001은 지난달 미식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상이 승인된 바 있다.

GX-H9는 한독과 제넥신이 주 1회 투여하는 방식으로 개발 중인데, 앞서 미국과 유럽에서 희귀약으로 지정된 바 있다.

희귀약으로 지정되면 신속심사 대상이 되며 임상 2상만으로 조건부 허가를 받아 신약을 시판할 수 있는 혜택이 주어진다.