'소아 신경섬유종증 유일 치료 신약'이 마침내 급여된다.

신속심사 대상으로 지정된지 약 3년만이다.

보건복지부에 따르면 아스트라제네카(AZ)의 이 치료제(희귀약) '코셀루고캡슐'이 최근 약가협상에 합의되며 내년 1월부터 건강보험 기준이 신설된다.

신설된 급여 기준을 보면 투여 대상은 병변이 아주 침습적 또는 신체 주요 기관에 밀접하거나, 혈관 구조가 복잡해 완전 절제가 불가능할 때 등의 수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아환자에 해당된다.

이와 관련해 머리 또는 목 주변에 위치, 기도 장애나 큰 혈관의 손상 위험이 있고, 주요 신경 주변 또는 신경 자체(상완 또는 요천추신경총 등)에 발생, 신경 압박 및 기능 장애가 있으며, 중요한 혈관 또는 주요 장기(대동맥 복부동맥 간문맥 척추 주변 등)를 감싸고 있어 심부 주요 기관의 기능 장애가 있으면 건강보험 혜택을 받는다.

현저한 신체 변형(사지 안와 주변 등)을 일으켜 운동 기능 또는 감각 기능 이상도 급여 대상에 포함된다.

신경병증성 통증치료제를 복용함에도 불구하고 일상생활에 지장이 있는 심한 통증이 있어도 건강보험이 적용된다.

다만 복지부는 평가 방법을 달았다. 

복지부는 이 약제 투여 시작 시(투여 전 4주 이내)와 투여 후 6개월마다 반응 평가를 해야 하고, 첫 투여 시 투여 대상(다학제 통합진료 관련 진료기록부, MRI 판독소견서 등) 및 지속 투여 시 반응 평가(MRI 판독소견서, 진료기록부 등)에 대한 객관적 자료를 반드시 제출토록 했다.

반응 평가는 3차원 자기공명영상진단(3D MRI volumetric analysis)을 통해 표적 병변 1개에 대한 전체 부피 변화를 확인하고, 기저치 대비 20% 이상 부피가 감소할 때 지속 투여가 인정된다.

투여 중지 기준도 제시됐다. 

투약이 시작된 후 매 6개월 간격의 반응 평가 결과가 새로운 병변이 발생되고, 기저치 대비 20% 이상 부피 증가 또는 기저치 대비 20% 미만의 부피 감소 또는 20% 미만의 부피 증가를 보여 최대 투여 기간이 2년까지 인정되거나, 영구 중단이 필요한 부작용 발생, 지속 투여 중 만 19세가 된 성인 환자(다만 진료 의사가 만 19세 이후의 지속 투여가 필요하다고 판단할 때엔 객관적 사유와 투여 소견서 첨부 시 인정)로 돼있다.

투여는 장기 처방 시 1회 처방 기간은 퇴원 및 외래일 때엔 최대 30일분까지로, 약제 투여 기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약 일지’를 환자가 작성하고 이를 요양기관이 관리토록 했다.

이 약제는 신경섬유종 관련 치료 경험이 있는 관련 분야 전문의에게서 식약처 허가 사항에 따라 ‘용법·용량’ 및 ‘사용상 주의 사항(경고 및 이상반응 등)’을 반드시 참고, 투여토록 안내됐다.

최초 투여 시 최소 3개의 전문과목(소아청소년과 및 신경과 중 1과목, 표적 병변 선정과 연관된 외과, 성형외과, 신경외과 중 1과목, 영상의학과)의 전문의가 다학제 통합진료를 통해 처방토록 했고, 다학제 통합진료는 다학제 통합진료료 수가를 산정하고, 급여 기준은 '다학제 통합진료료(Multidisciplinary Care) 급여기준'을 따르도록 했다.

코셀루고는 2년 전 신속심사 대상 지정된 이후 국내 허가됐지만, 오랫동안 건강보험이 적용되지 않아 환자단체가 나서 석달 전 국가인권위에 진정이 제기된 직후 급여 재심의 끝에 건강보험 적용 판정을 받고 약가협상을 거쳐 내달 급여된다.