한미약품(대표 박재현)은 독립적 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee· IDMC)로부터 대사 이상 관련 지방간염(metabolic dysfunction-associated steatohepatitis·MASH) 치료제 후보물질 ‘에포시페그트루타이드(LAPSTriple Agonist)’의 임상 2상을 ‘계획 변경없이 지속 진행(continue without modification)’토록 권고받았다고 8일 밝혔다. 

IDMC는 한국과 미국에서 진행 중인 에포시페그트루타이드의 글로벌 2상 중간 데이터를 토대로 임상 지속 여부를 논의하기 위해 지난 4월 6회째 열렸으며, 144명의 환자를 대상으로 한 약물 투여에 따른 안전성 데이터가 논의되는 등 이번 긍정적 의견으로 2상이 탄력을 받게 됐다고 이 회사는 설명했다. 

IDMC는 미식품의약국(FDA) 전문가 그룹으로써 앞서 FDA는 에포시페그트루타이드를 지난 2020년 7월 MASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로, FDA와 유럽의약품청(EMA)은 특발성 폐섬유증(IPF), 원발 담즙성 담관염(PBC), 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀약으로도 각각 지정한 바 있다. 

이 회사는 작년 5월 에포시페그트루타이드의 3개 용량(2·4·6mg/week) 중 유효성 측면에서 무용하다고 판단될 수 있는 용량군을 제외할 목적으로 IDMC와 함께 중간 분석을 진행했지만, 중간 결과에서 무용성(futility) 기준에 들어가는 용량군이 없는 것으로 확인돼 특정 용량군 제외없이 임상을 끝까지 진행하라는 권고를 받아 개발을 지속해 왔다는 것.

회사에 따르면 IDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹인데, 무작위, 이중맹검(double blind) 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며, 객관성을 가진 독립위로 임상 지속, 환자 모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다. 

에포시페그트루타이드는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중 작용 바이오신약으로 평가받는다.

이 회사는 현재 섬유증을 동반하고 생검으로 확인된 MASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 글로벌 2b상(후기 2상)을 미국과 한국에서 진행 중이며, 올해 말 미국에서 열리는 미국간학회 국제학술대회(AASLD)에 초록을 제출할 예정이라고 덧붙였다.  

회사 측은 "이번 IDMC의 지속적 개발 권고는 에포시페그트루타이드가 유효성 및 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있다는 점을 시사하고, 글로벌 신약으로의 잠재력을 뒷받침하는 객관적 지표가 된다”며 "미충족 수요가 높은 MASH 환자들을 위해 약물 개발을 완수할 수 있도록 연구에 더욱 매진할 것"이라고 말했다.