항암신약 '포지오티닙'(한미약품)은 미식품의약국(FDA) 자문위원회의 승인(가속 승인)에 대한 非권고를 받음으로써 미국 허가에 빨간불이 켜졌다.

이에 따라 미국에 기술수출된 포지오티닙은 연내 가속 승인을 받지 못하면 2년 뒤 FDA의 허가를 받을 것으로 예상된다.

먹는 포지오티닙은 한 달 전 먼저 FDA의 신속 승인됐던 '엔허투주'(아스트라제네카·다이이찌산쿄)와 비교 대상이 됐는데, 엔허투보다 부정적 평가를 받았다.

FDA 산하 항암제약물자문위원회(ODAC)의 발표 자료에 따르면 임상 결과 포지오티닙은 반응지속기간 중앙값(mDoR)이 5.1개월과 객관적 반응률(ORR)이 28%인 반면 엔허투는 mDOR 8.7개월과 ORR 58%로 효과 차이가 큰 데다 내약성과 이상반응(중대 이상반응률 42%)도 지적됐다.

ODAC는 이를 근거로 지난 22일(현지 시간) 포지오티닙의 승인 권고를 반대하는 표결을 했고, FDA는 위험 대비 효용성(benefit risk profile) 등에 대한 추가 데이터를 요구하는 상황이다.

이는 포지오티닙의 글로벌 2상 결과로, 엔허투가 포지오티닙의 FDA 승인을 가로막는(?) 꼴이 됐다는 지적이다.

이와 관련해 업계와 증권가에 따르면 포지오티닙은 연내 허가가 어려울 것으로 보고 2024~2025년까지 임상(3상)을 거쳐 허가 신청될 전망이다.  

FDA는 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따라 11월24일까지 품목 허가 여부를 결정토록 돼있다.

이 두 신약은 암에서 많이 나타나는 유전자 HER2(사람 상피세포 증식인자 수용체 2형) 발현 종양과 연관됐다.

한미약품 파트너사 스펙트럼이 허가 신청한 적응증은 치료 경험이 있고 국소 진행 및 전이성 ‘HER2 엑손 20’ 삽입 변이가 있는 비소세포폐암이다.

엔허투는 기존 약으로 이전 치료를 두 번 이상 받았던 HER2 양성 전이성 유방암·위암 환자 치료에 사용될 수 있다.

HER2는 암세포 표면에 부착, 세포 성장과 분열을 촉진시키는 수용체로, 이 수용체가 일반적 암세포보다 많이 발견되는 것으로 보고됐다. HER2 양성 암은 일반 암보다 진행이 빠르고 공격적이라는 것.

엔허투는 지난 19일 식품의약품안전처로부터 허가된 바 있다. 국내에서도 신속 심사 대상으로 지정된 엔허투는 국민청원을 통해 품목 허가됐다.

항체 약물 복합체인 엔허투는 항체 트라스투주맙이 HER2 발현 종양을 타깃으로 작용하고, 약물인 데룩스테칸은 세포 증식 억제와 종양 세포 사멸을 유도하는 신약으로 평가되고 있다.  

제약 담당 한 애널리스트는 "FDA 자문위의 포지오티닙에 대한 부정적 의견이 나와 ODAC의 평가를 뒤집을 만한 특별한 사항이 제시되지 않는다면 연내 허가가 어려울 것으로 보인다"며 "2년 후 품목 허가를 기대해야 할 판"이라고 말했다. 

이에 대해 한미약품 측은 임상적 혜택이 더 크다는 입장이다.