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국내 유일 '소아 재발·불응성 신경모세포종藥' 등장…12개월 이상 투여

수입 희귀 생물약 '콰지바주' 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로
급여 기준 먼저 설정, 허가심사 기간 115일→90일 단축…소아암 새 치료

신중돈 master@newsmac.co.kr | 기사입력 2024/06/20 [05:30]

국내 유일 '소아 재발·불응성 신경모세포종藥' 등장…12개월 이상 투여

수입 희귀 생물약 '콰지바주' 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로
급여 기준 먼저 설정, 허가심사 기간 115일→90일 단축…소아암 새 치료

신중돈 master@newsmac.co.kr | 입력 : 2024/06/20 [05:30]

급여 기준이 먼저 설정된 소아암 희귀약(생물약품)이 국내 품목 허가를 받았다.

 

이번 허가로 국내 유일 재발·불응성 신경모세포종 소아 환자 치료제가 됐다. 

 

다만 생후 12개월 미만에게는 안전성과 효능이 확립되지 못해 만12개월 이상 투약으로만 허가됐다. 

 

이 생물약은 '콰지바주'로 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로, 지난달 말 건강보험심사평가원(심평원) 암질환심의위를 통해 만 12개월 이상 소아에게 이전에 유도 화학요법 이후 부분 반응 이상을 보인 뒤 골수 제거요법과 줄기세포 이식을 받은 이력이 있는 고위험군 신경모세포종, 재발성 또는 불응성 신경모세포종 관련 급여 기준이 정해졌다.

 

이 시범사업은 허가(식품의약품안전처)와 약가 평가(심평원), 약가협상(건강보험공단)을 병렬로 진행, 신속한 등재 지원할 수 있는 제도를 가리킨다.

 

이 약에 대해 식약처는 안전성·유효성 심사 결과를 심평원, 공단, 보건복지부에 미리 공유, 신속히 사용할 수 있도록 지원했다고 밝혔다.

 

식약처는 레코르다티코리아가 수입하는 '콰지바'를 지난 19일 허가했다. 

 

디누툭시맙베타 성분의 콰지바는 신경모세포 표면에 있는 GD2에 결합, 종양세포 사멸을 유도하는 단클론항체로, 고위험군 또는 재발성·불응성 신경모세포종 소아 환자 치료에 사용된다고 설명했다. 

           소아암 희귀약 '콰지바주' 허가 적응증 <자료 : 식약처>

식약처에 따르면 GD2(Disialoganglioside2)는 신경모세포종 세포에서 많이 발현되는 당지질을, 신경모세포종은 교감신경절 세포의 기원인 미분화한 신경모세포가 성숙‧분화하지 않아 발생하는 종양으로 주로 5세 이하 소아에서 발생되며 지금까지 국내엔 고위험군, 재발성‧불응성 신경모세포종 환자에 대해 승인된 치료제가 없었지만, 이번 허가로 소아암 새 치료 옵션이 생겼다.

 

앞서 식약처는 이 약을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 작년 8월 지정한 바 있다.

 

이에 식약처는 이 약에 대해 허가심사 기간을 115일에서 90일로 단축시켰고, 국내 정식 허가함으로써 환자가 더 이상 희귀필수의약품센터를 통해 외국에서 구매할 필요 없이 국내 병원에서 직접 처방받게 돼 치료에 대한 접근성이 높아질 것으로 기대하고 있다. 

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