사노피코리아는 폼페병치료제 '넥스비아자임주'(성분명 : 아발글루코시다제 알파)이 지난 1일부터 건강보험이 적용됐다고 4일 밝혔다.

6개월 만에 국내 희귀약으로 허가된 넥스비아자임은 폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법 치료제로 급여를 받았다.

보건복지부 고시에 따라 넥스비아자임은 임상 증상과 효소 분석 등으로 영아 발병형 폼페병(Infantile-Onset Pompe Disease·IOPD) 및 후기 발병형 폼페병(Late-Onset Pompe Disease·LOPD)으로 새로 진단된 때 또는 기존 치료제 '마이오자임주'(사노피) 투약 때 효과가 없거나, 이상반응으로 투약을 지속할 수 없어 교체투여(Switch)가 필요할 때 건강보험이 적용된다.

넥스비아자임은 최초 폼페병치료제인 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 허가된 개량생물약품인데, 개량생물약으로 품목 허가돼 급여되는 첫 약제라고 회사 측은 설명했다.

3상에 따르면 넥스비아자임은 노력성 폐활량을 마이오자임 대비 2.43% 증가시켰고, 비열등성 기준도 충족시키는 등 임상적으로 개선됐다.

넥스비아자임은 미식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation)로 지정된 후 지난 2021년 8월 승인됐고 작년 6월 유럽의약품청(EMA)에도 허가된 바 있다.

회사 측에 따르면 폼페병은 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease·LSD) 일환이며, 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase·GAA)의 결핍으로 발생되는 희귀질환(진행성 및 유전성 신경근육질환)으로, 유병률은 4만명 중 1명으로 추산된다.  

이 회사 스페셜티케어 박희경 대표는 "마이오자임에 이어 임상적 개선을 인정받은 넥스비아자임까지 폼페병 환자와 의료진에게 더 나은 치료 환경을 제공할 수 있게 됐다"고 말했다.